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  • Diario Digital | martes, 19 de marzo de 2024
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Buscan 200 fármacos hasta 2020 para tratar enfermedades raras

El Consorcio Internacional para la Investigación en Enfermedades Raras quiere disponer de los medicamentos para diversos tratamientos.
Buscan 200 fármacos hasta 2020 para tratar enfermedades raras


El objetivo del Consorcio Internacional para la Investigación en Enfermedades Raras de disponer de 200 medicamentos huérfanos (destinados a enfermedades raras) autorizados en 2020 está cerca de ser cumplido, por lo que el énfasis está ahora en alcanzar los 1.000 nuevos tratamientos para finales de 2027.

Así lo ha asegurado César Hernández, jefe del departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), durante la presentación del primer Libro Blanco de las Enfermedades Raras en España, del que es coautor.

El doctor Hernández ha señalado que hasta finales del pasado año se habían autorizado un total de 142 medicamentos huérfanos y 2.000 designaciones de medicamentos huérfanos, “que es como el paso previo a acceder a los incentivos que tienen estos fármacos para su desarrollo”.

El principal problema que se encuentra este tipo de fármacos es poder generar evidencia científica cuando el número de pacientes es muy pequeño, ha señalado este experto, quien ha asegurado que “hay mucha gente trabajando” en este campo, si bien ha precisado que los medicamentos “son una parte relativamente pequeña de la atención a las enfermedades raras”.

3.000

patologías

El director del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), Pablo Lapunzina, ha asegurado que aun hay 3.000 patologías poco frecuentes, de un total de 7.000, de las que se desconocen los genes causantes.

Entre los retos, este investigador ha insistido en la necesidad de impulsar un plan de genómica.