Un tratamiento para detener el envejecimiento acelerado de Sammy
18 de febrero de 2019 (14:03 h.)
Como otros niños con progeria, la enfermedad de los "niños ancianos", Sammy Basso nació sano y lozano. Solo al cumplir los dos años de vida, afloraron los primeros signos de su envejecimiento acelerado. En plena infancia, su cuerpo ya había empezado a apergaminarse. Hoy Sammy es un caso único. A sus 23 años es el más longevo de cuantos, como él, han nacido con progeria, una enfermedad rara entre las raras que padecen apenas un centenar de personas en todo el mundo.
Por eso, Sammy es una rareza entre los más raros. Es único porque sigue vivo gracias a unos cuidados médicos que le han permitido burlar un destino fatal y también porque estos últimos años se ha dedicado a estudiar su propia enfermedad. Iba para físico hasta que conoció al científico Carlos López-Otín de la Universidad de Oviedo, un referente internacional en la investigación de la progeria. Él le convenció para que estudiara Biología Molecular y terminó admitiéndole en su laboratorio como estudiante.
Paciente e investigador
Con su apoyo, este joven italiano firma en la revista «Nature Medicine» uno de los estudios que pueden cambiar su destino o, al menos, el de otros como él. La investigación de la Universidad de Oviedo junto a otra del Instituto Salk, con Carlos López-Otín y Juan Carlos Izpisua a la cabeza ofrecen la prueba de que se puede frenar este envejecimiento desmesurado. La prestigiosa revista recoge los detalles de estos dos estudios independientes donde se ensaya una terapia con edición genética para corregir la enfermedad genéticaLo han conseguido con CRISPR (léase crísper), esa maravillosa «navaja suiza» o tijeras moleculares que permiten borrar, cortar y pegar genes a voluntad. El objetivo era corregir con edición genética el gen culpable de esta enfermedad, el que provoca la acumulación de una proteína tóxica en el núcleo de las células. Es la primera vez que se ha logrado un tratamiento con efectos permanentes. También es la primera vez que se demuestra la capacidad de la edición genética para corregir una enfermedad sistémica, que afecta a todas las células del organismo.
Ocho años más de vida
Lo han logrado en crías de ratones concebidos para sufrir la misma enfermedad de Sammy Basso. Los animales tratados vivieron un 25 por ciento más. Siempre es difícil traducir esta cifra a edad humana, aunque «probablemente con la tecnología actual podría significar 7 u 8 años más de vida», explica otro de los autores, Juan Carlos Izpisua a ABC desde su laboratorio del Instituto Salk.
Una terapia antiedad
La técnica se ha desarrollado para el tratamiento de la progeria, aunque estas nuevas investigaciones ofrecen numerosas pistas para conocer mejor los mecanismos implicados en el envejecimiento natural del ser humano. No será difícil porque muchos de los síntomas de la progeria son similares a los del envejecimiento natural.
Más allá del puro conocimiento que abra nuevos caminos, podría ser una posible terapia antiedad. Hay personas sanas que con los años comienzan a acumular niveles de progerina y esto podría deberse a un fallo en la maquinaria celular que evita naturalmente esta acumulación. No le ocurre a todo el mundo y parece estar predeterminado por los genes. "En esta situación, se puede utilizar el mismo enfoque para prevenir la producción y acumulación de progerina, lo que eventualmente evitará la pérdida de la función de las células", explica el investigador del Instituto Salk.