EEUU aprobó este año la primera terapia génica para uso comercial dentro su país. La FDA, el organismo que regula en ese país el uso de fármacos, dio el visto bueno a un tratamiento que ha mostrado su eficacia en enfermos de leucemia con muy mal pronóstico.

Los pacientes que se pueden beneficiar son niños o jóvenes de hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda que no responden a los tratamientos habituales.

En un ensayo en 12 países, el 83 por ciento de los participantes vio como la enfermedad remitía. Un año después, dos tercios seguían libres de cáncer.

La terapia, desarrollada por la farmacéutica Novartis y bautizada como Kymriah, se basa en la técnica CART. El tratamiento comienza con la extracción de linfocitos al paciente que después se llevan a un laboratorio de la compañía farmacéutica. Allí, empleando virus del sida mutilados, se modifican genéticamente los linfocitos para mejorarlos y darles la capacidad de atacar a células tumorales que normalmente escaparían a su vigilancia. Finalmente, se inyectan esas células inmunes perfeccionadas y se espera que hagan su trabajo.